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11个路演项目

1.靶向肿瘤的基因线路溶瘤病毒疫苗开发

项目简介：

合成基因线路是指经过人工设计的、由不同功能的生物分子和基因元件组成的自动控制装置。目前，大多数在哺乳动物细胞中运行的合成基因线路往往是通过使用有限的基因元件和昂贵、低效的“尝试-错误”的方法构建，因而限制了在哺乳动物细胞中构建复杂基因线路的能力。因此，如何研发一个功能定义良好的合成基因元件库和相应的计算模拟方法，简化哺乳动物合成基因线路设计，提高构建和优化效率是目前关注的一个研究热点。本项目通过构建的正交、可逆的TALE转录抑制子，不仅为构建模块化合成基因线路、实现可编程的哺乳动物细胞操作提供了合成基因元件库，也将成为揭示转录和转录后调控原理的有力研究工具。

项目背景：

1、本项目是合成生物学领域的突破性成果，其成果曾发表于《Nature》子刊。

2、本项目是由清华信息科学与技术国家重点实验室团队与MIT生物工程系团队共同完成。

3、项目持有人谢震，清华大学信息科学与技术国家实验室特别研究员。

项目来源：谢震清华大学

所处阶段：商业化前期

2.自组装纳米免疫刺激剂

项目简介：

本项目通过合成方法，将两种免疫刺激剂组装到纳米颗粒表面，形成了自组装三组分纳米免疫刺激剂。该技术是全球首次使用自组装策略构筑多组分纳米免疫刺激剂，提高刺激剂在体内的稳定性和保留时间，形成长时间的免疫刺激，增大免疫刺激剂的局部浓度，利于被相关免疫细胞所识别，进而产生强的免疫刺激，抗癌效果更显著。同时该技术采用化学合成方式，具有明确的结构，利于药代动力学研究，成药可能性大；且相比于生物方式，制备简便高效，便于低成本生产。

项目背景：

1、本项目属于中国-以色列医疗健康领域合作的重点项目。

2、该项目的成果已申请多项国际专利。

3、项目持有人李艳梅教授，国家杰出青年基金获得者，国家重大科学研究计划蛋白质项目（973）首席科学家，首都女教授协会副会长，享受政府特殊津贴，曾获教育部提名国家科学技术奖自然科学二等奖、教育部科技进步二等奖等多个奖项。

项目来源：李艳梅清华大学

所处阶段：已完成动物实验

3. 3D微组织阵列—个性化用药方案及新药有效评测系统

项目简介：

本项目创造了一个接近人体真实构造的环境，来模拟癌细胞在人体中的发展，相比于目前绝大多数医学试验所采取的把细胞放在玻璃片或者扁平器皿中等平面环境下的方法，该技术能够让癌细胞在接近人体复杂的三维环境下展现其最真实的表现。同时，该技术又将更似体内反应但又复杂的3D细胞培养简单化，微小化，因此需要的样本量较少，患者可以通过穿刺、活检等微创手段获取组织进行药物敏感检测。该技术可提供癌症治疗的个性化用药方案、新药有效性筛选及成药安全性评价等服务。

项目背景：

1、本项目进入清华大学“校长杯”前十名。

2、本项目成果具有精准性、预防性和智能性，相关成果已发表在《美国科学院院刊》上。

3、技术持有人杜亚楠，清华大学医学院生物医学工程系研究员，获得清华大学“学术新人奖”、优秀青年科学基金等奖项。

项目来源：杜亚楠清华大学

所处阶段：商业化前期

4.原创的肿瘤新标志物和治疗靶标—LAPTM4B基因及其编码的蛋白质在肿瘤诊断、治疗中的价值及产品开发

项目简介：本项目发现、鉴定并且原创克隆了可作为多种实体肿瘤新标志物和治疗新靶标的LAPTM4B基因(NM_018407, Gene ID=55353)及其编码的LAPTM4B-35蛋白。实验证实， LAPTM4B-35蛋白是多种实体瘤的独立预后因子和治疗靶标，其抗体可用于相关肿瘤的病理学和血清学诊断、病情监测和预后判断，对确定精准治疗方案和靶向治疗具有重要参考价值。因此， LAPTM4B基因可作为肿瘤治疗的新靶标，据此可开发系列产品，包括肿瘤诊断产品、肿瘤治疗产品、肿瘤预防产品等。

项目背景：

1、项目已获授权中国专利3项，PCT国际专利5项。

2、项目带头人周柔丽，中国细胞分子研究领域泰斗，北京大学基础医学院细胞生物学教研室教授，中国细胞生物学学会常务理事，中华医学会医学细胞生物学学会副主任委员，中国生物化学与分子生物学学会、中国抗癌协会癌转移专业委员会委员，全国重点学科细胞生物学学科带头人，亚洲（北京）国际肝病研究院顾问。

项目来源：周柔丽等北京大学

5.抗肿瘤糖疫苗

项目简介：

与正常细胞相比，许多肿瘤细胞高水平表达异常糖链，可作为肿瘤细胞的标识分子，因而成为抗肿瘤疫苗研发的基础。STn是与肿瘤相关的糖抗原，其自身免疫原性较弱。为解决此问题，我们基于抗原的化学结构进行改造，得到结构修饰的抗原结构；然后将修饰的抗原与蛋白质载体共价偶联制备成疫苗；再将疫苗免疫小鼠，进行血清学测量。经过小鼠体内活性筛选和评价，发现了血清效价明显高于STn的新的疫苗；合成的新疫苗刺激小鼠产生高效价的抗体，并且和天然糖抗原有较强的交叉反应，可识别表达STn抗原的肿瘤细胞。新疫苗在接种肿瘤的小鼠模型上也进一步表现出有效性，可显著改善肿瘤小鼠的生存期，有望发展为新型治疗性肿瘤疫苗。

项目背景：

1、本项目是用于癌症治疗的全新糖疫苗原创品种，为I类生物制品。

2、叶新山教授，北京大学“长江学者奖励计划”特聘教授，北京大学药学院副院长，国家973项目“肿瘤的糖化学生物学前沿研究”首席科学家。

项目来源：叶新山北京大学

所处阶段：临床前

6.新型双靶点抗血小板药BF061和DMXAA

项目简介：

目前抗血栓药市场火爆，其中以抗血小板药为主。预计国内抗血栓药市场将达到150亿元规模。现有的抗血小板药临床疗效和安全性尚不令人满意。本项目开发了两种新药，一种是一个全新结构的小分子化合物BF061 ；另一种是原先的肿瘤血管破坏剂DMXAA，被发现具有很好的抗血栓作用。BF061 ：具有双靶点，抗血小板活性比国内上市的两种同类产品丹参多酚酸盐注射液（2013年销售额35亿人民币）和恩必普（2014年销售额14亿）强10倍；抗血栓活性和氯吡格雷（波立维，专利期内连续7年全球销售额第2，连续3年销售额近百亿美元）相似，但出血副作用更低；且注射和口服均有效。 BF061未来将是一个双靶点、具有自主知识产权且市场前景巨大的化学I类创新药。

项目背景：

1、项目成果作为封面文章发表在国际权威杂志Thrombosis and Haemostasis(血栓与止血)新药与新技术版块。

2、项目已获得中国发明专利授权2项，国际专利1项（已公示）。

3、技术持有人丁忠仁教授，美国血液学会和国际血栓与止血学会会员，中国国家自然科学基金委(NSFC)，英国医学研究理事会同行评议专家，Circulation、Blood、J Thromb Haemost、Thromb Haemost等期刊审稿人，2008年首批首轮入选“上海高校特聘教授”（东方学者）。

项目来源：丁忠仁复旦大学

所处阶段：已完成主要动物实验（小鼠、大鼠）

7.难治性癫痫侯新选药HN37

项目简介：

本项目通过多样性导向策略（DOS）合成了一批小分子化合物库，通过电生理实验、动物模型实验、代谢实验，考察了构效关系、结构与ADME性质等，得到候选化合物HN37。HN37是一种疗效更好、安全性更高的新型抗癫痫药物。

项目背景：

1、HN37做为新一代KCNQ激动剂，较瑞替加滨具有全面优势，极有可能成为抗癫痫同类药物中一流的新型抗癫痫新药。

2、该项研究取得了国家自然科学基金、国家重点基础研究发展计划和国家科技重大专项“重大新药创制”的资助。

3、技术持有人南发俊研究员，新药研究国家重点实验室副主任、获中国科学院“百人计划”，国家杰出青年基金，首批“万人计划”科技创新领军人才，曾获得国家科技进步奖二等奖、上海市科技进步奖一等奖、吴阶平医学研究奖和保罗•杨森药学研究二等奖等奖励。

项目来源：南发俊/高召兵中科院上海药物所

所处阶段：已完成系统性临床前研究

8.生物创新仿制药PDAB

项目简介：

本项目在肿瘤免疫和靶向治疗领域，新开发了一种PD1抗体，名为PDAB。PD1抗体是最有效的免疫调节剂，用于多种肿瘤治疗。目前只有美国施贵宝、默沙东和罗氏拥有上市产品，亚洲地区仅在香港有合法销售。其中美国施贵宝公司开发的Nivolumab于2014年通过III期临床研究，并史无前例地仅3日（正常周期1-2年）即被批准上市项目自主研发的全新PD1抗体，动物实验中被证实比市场上主流的Nivolumab具有与PD1更强的结合能力以及具有对多种癌症更强的杀伤性。

项目背景：

1、 PD1抗体全球市场规模约350亿美金/年，中国市场规模约200亿。

2、技术前沿，国外仅有三家巨头药企拥有上市产品，国内尚无上市产品。国内抗体药以仿制药为主。2015年卫计委将PD1等列为重要靶点。

3 、本项目技术弥补国内空白，已申报专利10余项，其中2项被国家知识产权局列为保密内容。

4、团队负责人汪国兴，师从著名教授吴缅先生，拥有发明专利10余项（其中多项为国际领先），软件著作权2项。2015获得由团省委主办的“青苗杯”项目资本群英会活动创业组金奖。

5、 2016年公司获批发改委 “国家基因技术应用示范中心”。

项目来源：安徽瀚海博兴生物技术有限公司（依托中科大先进技术研究院成立的高新技术企业）

所处阶段：完成大规模动物实验

9. 肿瘤捕手—多肽纳米捕获肿瘤细胞技术

项目简介：

本项目采用微纳加工技术，将各种特异多肽以巧妙的纳米结构组装到纳米磁珠上，用于CTC的捕获，通过纳米磁珠表面所修饰特异性多台的“癌细胞识别”特性，精准捕获肿瘤细胞，特异性达到99%以上，灵敏度超过90%。该技术可及时诊断肿瘤患否，对人体无危害，特异性好、灵敏度高、血样体积少、适应症范围大，与竞争产品相比有明显优势，对绝大多数癌症早中晚期均适用，对癌症早期诊断、预后判断、疗效评估、耐药监测、复发监测和精准治疗均有重要的临床意义。

项目背景：

1、液体活检被MIT Technology Review评为2015年度十大突破技术之一；福布斯杂志评为未来五大医疗行业颠覆技术；摩根大通预测该技术具有全球千亿美元市场价值。

2、该项目荣获中国创新创业大赛团队组第一名、黑马大赛行业总决赛第一名等多个奖项。

3、技术持有人胡志远教授，美国约翰霍普金斯大学博士，Daniel Lane院士和Leroy Hood院士实验室博士后；国家纳米科学中心研究员、中科院“百人计划”入选者；美国系统生物学研究所科学家和美国FDA免疫技术医疗诊断仪器专家委员会委员，蛋白质组国家重点实验室客座研究员。

项目来源：中科纳泰公司（依托中科院纳米所成立）

所处阶段：已有成型产品。

10. 癌症多维靶点精准免疫治疗技术

项目简介：

该团队经过十多年研究开发，建立了多维靶点精准免疫治疗癌症的技术体系，包括多维组学检测治疗癌症个性化靶点和标志物服务、靶点特异免疫激活患者自体免疫细胞和扩增服务，以第三类医疗技术通过医院对晚期癌症进行有效治疗，满足患者控制癌症、治愈癌症，延续生命的现实需求。项目核心科学创新是适应了癌症病情发展产生了多靶点特征。而目前癌症药物，包括CAR-TCR T细胞技术，都还停留在“固定靶点”治疗策略水平。

项目背景：

1、晚期癌症的耐药、复发、转移是80%癌症死亡的根本原因。

2、项目负责人李荣秀教授，中国药学会生化与生物技术药物专业委员会委员，国家“重大新药创制”重大科技专项“生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台”项目首席科学家。

项目来源：李荣秀上海交通大学

所处阶段：即将开始临床试验

11.大型DNA编码化合物库合成及筛选平台

项目简介：

新药的开发，最关键环节为先导化合物的发现，其主要途径是通过筛选大规模的化合物库，以期发现新型结构的先导化合物。我国创新化学药物开发的瓶颈是先导化合物资源的匮乏，造成先导化合物发现困难。本项目药物筛选新型关键技术平台其核心技术是DNA编码化合物库合成及先导化合物筛选，该技术能够提供几十亿个化合物的筛选空间，能够加速创新药物的研发过程、缩短研发周期、降低研发成本。项目建立了一个具有国际影响力的50亿级的先导化合物筛选平台，并针对心血管疾病、糖尿病、癌症等重大疾病治疗需求，利用该平台筛选先导化合物，推动我国重大创新化学药物的培育，增强产业竞争力。目前全球掌握该技术并利用其进行先导化合物开发的只有四家公司，中国公司仅有本项目公司。

项目背景：

1、本项目核心技术已申请13 项发明专利，其中2项已获授权。

2、项目带头人李进博士，“成都人才计划”特聘专家，四川大学特聘教授，英国皇家化学学会会士。 2013年作为团队带头人荣获国务院华侨办授予的“重点华侨华人创业团队”荣誉称号，并入选“成都人才计划”顶尖团队。

项目来源：成都先导药物开发有限公司

所处阶段：产业化阶段

22个重点项目

12. 调控Tau蛋白含量的活性分子——防治老年痴呆症的有效方法

项目简介：

预计到2050年全球将有1亿1500多万阿尔兹海默症（Alzheimer’s Disease, AD）患者。AD药物的市场需求强劲，仅2015年4月至2016年3月全球AD药物销售额为50亿美元，我国约为7300万美元。全球批准用于AD治疗的药物品种却很少，美金刚、多奈哌齐等AD一线药物只能缓解疾病进程，逐渐膨大的市场需求亟需新药开发。Tau 蛋白是AD的重要致病蛋白，AD病人脑中Tau蛋白含量升高并聚集。本项目研发的小分子药物能够特异性“唤醒”细胞自身“沉睡”的蛋白质量控制系统，专一地为Tau蛋白贴上“死亡”标签，实现对Tau蛋白的降解。该活性分子在小鼠实验中已表现出很好的治疗效果。国际同行耶鲁大学的Craig M.Crews院士采用相同策略用于治疗前列腺癌，目前正与葛兰素史克制药公司合作。我们是全球首例用此种方法治疗AD。本项目寻求联合研发等形式的合作。

项目来源：李艳梅清华大学

所处阶段：实验室阶段、完成动物实验

13. 定点原位生长新型干扰素-高分子偶联物——新型肿瘤治疗药物

项目简介：

清华大学医学院高卫平课题组在国际上提出了一种新型、通用、简单、高效的类弹性蛋白多肽融合方法（elastin-like polypeptide fusion, ELP fusion）用于精准设计新型蛋白质-高分子偶联物。基于具有自主知识产权的ELP fusion方法，本项目在基因水平将ELP与药用蛋白干扰素 -（IFN）融合，并使用大肠杆菌表达系统和利用ELP的温敏性，高效且低成本地制备出高生物活性的IFN-ELP融合蛋白。小鼠肿瘤模型测试发现，ELP fusion有效地延长了IFN体内循环半衰期，显著提高了其肿瘤靶向性，并最终显著改善了其治疗肿瘤效果，提高了小鼠存活率。该方法有望成为一站式解决蛋白药物的生产、纯化以及长效化问题，最终降低成本，增强治疗功效。由此制备的新型强效干扰素IFN-ELP有望成为具有自主知识产权的抗肿瘤与抗病毒的创新生物药物。

项目来源：高卫平清华大学

所处阶段：已获天使投资

14.HIV的CAR-T免疫疗法

项目简介：

艾滋病长期以来无法功能性治愈，患者需要终身服药，一旦停药，病毒就会反弹。本公司项目依托清华研究团队,将长期研究艾传染病的技术积累,以及目前已经拥有的国内最全的强中和能力抗艾滋抗体库与改进的CAR-T技术相结合，利用特异性抗艾滋抗体，靶向性强的识别并杀伤受病毒感染的细胞，彻底清除病毒潜藏库, 以提高艾滋病患者的存活率的目标.目前在体外细胞实验方面已取得阶段性的成果。我们的治疗技术不光用于艾滋病，也可用于其他病症的治疗。目前我们的项目受到国家自然科学基金重点项目的支持。

项目来源：张林琦清华大学

所处阶段：临床前阶段

15.便携式听觉系统检测设备

项目简介：

一种高性能、客观、综合、实时地对听觉系统特性进行检测的平台。

1）能够实时地进行如下测试：刺激频率耳声发射（SFOAEs）、刺激频率耳声发射抑制调谐曲线（SFOAE STCs）、SFOAE输入输出功能、SFOAE精细结构、纯音测听（PT）、心理物理调谐曲线（PTCs）、自发耳声发射（SOAEs）、复合神经动作电位（CAP）、复合神经动作电位抑制调谐曲线（CAP TCs）等功能测试。

2）在此平台上能够进行听觉系统频率选择特性的基础研究，包括：对人耳听觉系统频率选择特性的主、客观两种检测方法的对比研究（PTCs 与SFOAE STCs）；对动物耳听觉系统频率选择特性的对比研究（CAP TCs 与SFOAE STCs）。

项目来源：宫琴清华大学

所处阶段：产业化阶段

16.低分子肝素和硫酸软骨素酶法生产新技术

项目简介：

对于抗凝血药物肝素和硫软骨素两种药品，我国是首屈一指的原料药生产大国，但在生产技术上却较为落后。本项目提出了使用重组多糖裂解酶生产法，与传统生产工艺相比该方法具有更温和的生物处理过程、加工工艺大幅度简化、反应效率高基本无化学试剂添加、安全性高且产品可控性很强、生产效率显著提升，并且环保压力小且劳动保护性强。使用该方法制备的肝素及硫酸软骨素具备高活性、高纯度和高稳定性，其品质与进口产品实力相当。

项目背景：

1、重组肝素酶、硫酸软骨素酶经中国食品药品检定研究院系统检定后，正式列为国内肝素行业标准检测用酶，并引入2015版中国药典.。

2 、本项目核心技术已获6项专利授权，20多项应用技术的专利正在申请中。

3、项目持有人邢新会，清华大学化工系副系主任，“百人计划”教授。

项目来源：邢新会北京碧澄生物科技有限公司（依托清华大学成立）

所处阶段：产业化阶段

17.新型抗抑郁药YH-200—具有多重效应的新结构天然合成新药

项目简介：

本项目所研发的YH-200（口服）具有抗抑郁和改善抑郁模型鼠睡眠、抗抑郁模型鼠的焦虑样行为等多重效应。与已上市抗抑郁药相比较，YH-200显示了新颖的抗抑郁作用机制：1）可被褪黑素受体（MTR）拮抗剂luzindole所抑制；2）可被AMPA受体拮抗剂NBQX所抑制；3）可被D1受体拮抗剂SCH23390和D2受体拮抗剂haloperidol所抑制。而与AMPA受体相关机制则提示，YH-200极有可能快速起效。一般药理学研究结果显示YH-200具有安全低毒，有效之特征。YH-200为新结构类型抗抑郁药物：由天然产物一步合成而得，原料易得、合成工艺简单、得率高（90%），纯度99.86%，成本低廉。已完成公斤级合成试验。

项目背景：

1、据国家食品药品监督管理局南方医药经济研究所统计，我国医院抗抑郁药物市场规模从2004年的8.71亿元增长到2009年的超过18.1亿元，每年都有双位数的增长。起效慢、症状缓解不彻底、复发率高和长期用药等缺点，且现有抗抑郁药对近40%患者无效是亟待解决的抑郁症临床治疗“瓶颈”问题。

2、核心技术已获美国发明专利授权和中国发明专利公布，相关成果已发表于《Acta Pharmacol Sin》

3、张永鹤教授：北京大学医学部睡眠医学中心副主任，兼任中国药理学会副秘书长/常务理事，国家科技部863项目评审专家库成员和多种国际性SCI杂志的特邀审稿人。

项目来源：张永鹤北京大学

所处阶段：完成动物实验

18. 抗动脉粥样硬化潜在原创新药鞘磷脂合酶抑制剂

项目简介：

鞘磷脂合酶（SMS）是全新的抗AS靶点，研究和开发出SMS抑制剂，将可能成为首创性抗动脉粥样硬化药物。该团队所发现的SMS抑制剂，具有全新的作用靶点和独特和作用机制，具良好开发前景。化合物Y9已适合直接推进到临床前研究，其开发成功后将成为全新靶点、全新作用机制的首创药物。

项目背景：

1、世界范围内尚无对本项目研发的的抗动脉粥样硬化靶点（SMS）的研究和开发，已在国际期刊发表论文7篇。

2、本项目成果具有巨大市场前景，目前已上市的主要药物以他汀类药物为主，临床证明有效性较低，并存在着一些严重不良反应。

3、项目技术持有人叶德泳教授，上海市药学会理事兼药物化学专业委员会副主任委员，全国高等医学教育学会药学教育研究会副秘书长。

项目来源：叶德泳复旦大学

所处阶段：已完成动物实验

19. 靶向型肿瘤免疫治疗药物IDO抑制剂研究

项目介绍：

本项目组在国内率先建立IDO酶活性检测系统，搭建国内最早的也是最全面的IDO抑制剂筛选平台。采取天然提取和化学合成的手段筛选出几十个优良的IDO抑制剂，完成酶动力学测试，细胞水平抑制活性测试，与IDO蛋白的三维对接试验；运用获得的IDO抑制剂进行抗肿瘤、抗阿尔茨海默病的药效学研究，并探索其相应的机制。目前已获得数个全新骨架结构，抑制活性在纳摩尔级的IDO抑制剂，完成了这些化合物的抗肿瘤药效学研究，初步的毒性和药代动力学研究，发现在药效和药代方面比临床试验化合物INCB024360具有更好的特质，是具有极大药物开发潜力的IDO抑制剂。已申请PCT国际专利及多项国内发明专利，其中3项已授权；研究成果在J. Med. Chem， J. Alzheimers Dis.，Eur. J. Med. Chem, Synlett及Synthesis等上发表。

项目来源：杨青复旦大学

所处阶段：临床前阶段

20. 安全、高效调控血脑屏障通透性的纳米激动剂

项目简介：

由于血脑屏障低通透性，约98%的小分子药物和几乎所有大分子药物难以入脑，为中枢神经系统疾病治疗带来极大困难。调控血脑屏障通透性对提高药物的入脑效率和疗效至关重要。本项目研发了一类纳米激动剂，其通过激活脑毛细血管内皮细胞上腺苷A2A受体促使内皮细胞收缩，细胞间紧密连接开启，提高血脑屏障通透性。与目前临床使用高渗剂如甘露醇提高渗透压“挤破”血脑屏障相比，纳米激动剂优势在于：（1）安全性。细胞内源信号调控机制具有温和、可逆等特点，未发现血脑屏障过度开启造成脑水肿和神经细胞凋亡；（2）普适性。不用对药物进行任何修饰，且较少受到药物类型、分子量等因素影响；（3）可控性。选择性调控病灶部位血脑屏障通透性和开启时间窗口，在保证药物高效入脑同时，避免血脑屏障过度开启造成副作用，促进中枢神经系统个性化精准递药。

项目来源：李聪复旦大学

所处阶段：临床前研究；已完成中试生产工艺研究

21. 用于中药降糖新药及保健产品的灵芝有效提取物制备技术

项目简介：

寻找疗效更好，安全性更高，有明确作用新靶标，特别是具有胰岛素增敏功能，从本质上改善胰岛素抵抗的新型降糖药物是新药创制的热点。本研究从天然植物灵芝子实体中成功提取到的FYGL是一种高效、低毒、胰岛素增敏类的治疗糖尿病新型药物，属于国家中药及天然药物注册分类中的五类中药，即植物中提取的有效部位。产品降糖效果明显，与临床一线首选小分子西药二甲双胍药效相当，是目前唯一可与西药药效相比的中药产品，产品为纯天然大分子化合物，安全性远高于目前治疗糖尿病西药，且无低血糖反应，产品具有多靶点作用机理，有胰岛素增敏作用，亦有抑制葡萄糖过量吸收功能。这是一般小分子西药化合物难以企及的功能，是生物大分子化合物的特点，目前国内外尚无同类产品问世，本产品填补胰岛素增敏类药物空白。

项目来源：周平复旦大学

所处阶段：完成动物实验

22. 增强激动型抗体免疫激动活性的技术

项目简介：

激动型抗体与免疫检查点抑制剂作为互补的两个免疫调节手段，在肿瘤免疫治疗方面有广泛的应用前景。目前，全球已经有相当数量的激动型抗体进入了临床，但抗肿瘤活性均较差，未有成功上市的。这种低的临床活性被认为与激动型抗体的作用机制相关。理想的激动型抗体需要具备高的FcrRIIB受体亲和力以及较低的激活性FcrR受体亲和力。而目前在研的候选激动型抗体大都采用天然IgG，其Fc片段对激活性FcrR受体亲和力高，而对FcrRIIB亲和力很弱，因而免疫激动活性很差。为获得理想的激动型抗体，本项目对激动型抗体进行了优化，得到了符合理想设计的抗体重链恒定区。体外以及人源化小鼠实验显示其增强激动型抗体免疫调节活性的效果强于国内外已报道的其他同类技术。可以用于改造在研激动型抗体，以增强抗肿瘤效果；具备高活性、低剂量、毒性可控的特点，应用前景广阔。

项目来源：张志云上海交通大学

所处阶段：已完成动物实验

23. 丹酚酸B人参皂苷Rg1注射剂

项目简介：

溶栓和PCI作为心肌梗死的首选急救方式挽救无数患者生命，但梗塞血管复灌后的再损伤常引起患者心衰甚至夺去患者生命。因此，防治再灌注损伤成为提高患者生存质量，延长患者生命的努力方向。在“重大新药创制”项目的资助下，确定丹酚酸B（SalB）和人参皂苷Rg1（Rg1）的最佳比例;在细胞水平SalB/Rg1组合保护心肌细胞线粒体的完整性、抑制心肌细胞凋亡;在动物水平，SalB/Rg1组合降低再灌注损伤大鼠心脏梗死面积、提高受损心脏舒缩功能、显著降低再灌注损伤大鼠心肌细胞凋亡和坏死的数量；进一步的机理研究发现SalB/Rg1显著抑制TNF-α调控通路。安全性评价显示SalB/Rg1组合的半数致死量相当于有效剂量的150多倍。SalB/Rg1组合拥有自主知识产权，有望开发成为成份清楚、质量可控、安全有效的心梗再灌注损伤防治药物。

项目来源：姜宝红中科院上海药物所

所处阶段：已完成动物实验

24. 新型红斑狼疮药物（人工表达重组gp96蛋白）

项目简介：

新型红斑狼疮药物-疫建（成分是人工表达重组gp96蛋白）作为治疗性药物（疫苗），高剂量免疫诱导产生调节性T细胞(Tregs)、抑制性粒细胞，抑制免疫过度活化，治疗红斑狼疮、肝衰竭、糖尿病等自身免疫疾病。已经完成小鼠药效学研究、中试生产工艺研究、初步毒理研究。已经组建技术团队，成立了北京热休生物技术有限公司。该项目I期投资4000万元，可完成临床前研究进入I期临床试验，项目预期估值10亿元。目前，北京热休生物技术有限公司以出让公司股份的形式接受风险投资4000万元，完成药物疫建的临床前研究，进入I期临床试验。

项目来源：孟颂东中科院微生物所

所处阶段：已完成动物实验

25. 智能胶囊消化道内窥镜系统

项目介绍：

智能胶囊消化道内窥镜系统是中科院合肥技术创新工程院完全自主知识产权的一种无创无痛的消化道无线检测系统，通过口服智能胶囊完成消化道影像检查。克服了传统的推进式内窥镜体积大，检测过程痛苦，不适用于老年、纤弱和危险病人等缺陷；具有体积小（29mm*13mm）、重量轻、检查方便、无创伤、无痛苦、无交叉感染、不影响受检者正常工作等优点。

胶囊内镜检查适应症：

1）不明原因消化道出血者；2）其它影像学检查怀疑小肠病变者；3）各种炎症性肠病，但不含肠梗阻者及肠狭窄者；4）不明原因缺铁性贫血；5）不明原因慢性腹痛、腹泻、消瘦者。

胶囊内镜检查禁忌症：

1）明确或怀疑有胃肠梗阻、消化道畸形、消化道穿孔、狭窄及瘘管者；2）严重吞咽困难，不能顺利吞入摄像胶囊者；3）体内植入心脏起搏器或其他电子仪器者。

项目来源：吴雪莲中科院合肥技术创新工程院

所处阶段：已经研制成功胶囊机器人本体，体外接收装置，图像处理软件，成功完成了猪小肠图像采集，传输实验。

26. 便携式miRNA冠心病预警检测系统

项目简介：

合肥中科迪沃宁科技有限公司由中国科学院合肥物质科学研究院徐赤东副研究员、中科院合肥技术创新工程院、中科院（合肥）技术创新工程院有限公司于2015年10月共同发起成立。同年，公司基于滚环扩增的核酸检测技术研制出便携式miRNA冠心病预警检测系统。本系统检测灵敏度高，可达到fmol量级；检测特异性强，可区分出相差一个核苷酸的miRNA家族成员；通过检测大样本量的临床尿样和血样，鉴定出具有临床诊断意义的各类miRNA标志物，特别是具有预警急性冠脉综合症发生的miRNA 标志物，为急性冠状动脉疾病的风险预测、早期预警和病情监测提供重要的检验指标和先进的诊断技术。突破了必须依赖实验室条件和昂贵的检测仪器才能进行检测的技术瓶颈。同时，通过更换自主研制的试剂盒后，本仪器的应用范围可扩展至肿瘤等其它疾病的筛查。

项目来源：合肥中科迪沃宁科技有限公司/中科院合肥物质科学研究院

所处阶段：有产品样机

27.一种具有亚型选择性、低心脏毒性及广谱抗癌活性的组蛋白去乙酰化酶抑制剂

项目简介：

本项目是一种结构新颖、具有亚型选择性的且对心脏毒性低的组蛋白去乙酰化酶（HDACs）抑制剂。研究发现胃癌、前列腺癌、结肠癌及乳腺癌等多种癌细胞中HDACs的表达水平均有不同程度的提高，HDACs抑制剂通过调节肿瘤细胞中组蛋白的乙酰化水平可以达到抑制肿瘤发生发展的目的。经过体外抑瘤实验和小鼠实验表明该产品对人的肺癌细胞、结肠癌细胞、乳腺癌细胞及肝癌细胞的抑制效果显著，其在单独及联合用药方面均表现出广阔的应用前景。

项目背景：

1、 HDACs具有多种亚型，目前经FDA批准上市的HDACs抑制剂均为非选择性HDACs抑制剂，会导致心脏QT值的延长，仅有一款于2014年通过CFDA认证的产品是具有亚型选择性的HDACs抑制剂。因此具有亚型选择性且对心脏毒性低的此产品具有一定的创新性和先进性。

2、项目持有人宋云龙老师，2009年入选上海市浦江人才计划（A类）。

项目来源：宋云龙第二军医大学

所处阶段：已完成动物试验。

28. 微创导管式同步心脏辅助泵

项目简介：

临床上约70%的患者最终死于心力衰竭，但目前ICU只有呼吸机、人工肾及人工肝，没有独立的临时性人工心，而体外膜肺的临时循环支持技术操作繁琐，成功率不高。本项目产品将致力解决目前ICU无专门解决心力衰竭的简单易行的心脏辅助装置。本项目将研发一种微创导管式同步心室辅助泵，只需要通过微创方式从外周动脉向左心室插入一根双向双控导管，再连接含临时起搏器的动力控制系统，即可实现左心室血液向主动脉方向的节律性流动，简单易行，既保留了心脏同步搏动性，又保证了射血方向的一致性，从而确保心脏辅助效率。目前项目处于产品的试制和检测中，已申请相关发明和实用新型专利20余项，授权专利7项。项目具有独创性，预计市场价格为100万元/台，潜在市场容量超过100亿元人民币。

项目来源：解启莲中国医学科学院阜外医院、英国帝国理工学院、中科院合肥研究院、中国科学技术大学

所处阶段：产品试制和检测阶段

29. 肝癌 CAR-T细胞免疫疗法

项目简介：

香港大学医研团队于2008年于肝脏及胃部发现一个重要肿瘤靶点，本项目团队成功利用CAR-T和BiTE技术，研发出一系列对治胃肠道恶性肿瘤的临床前期药物，并计划在中国大陆、香港、台湾及韩国等地的医院，进行针对晚期肝癌、胃癌及直肠癌等治疗研究，以确定治疗的安全性及有效性。

项目背景：

1、免疫治疗在十年内将成为癌症治疗的主要导向，超过六成的晚期癌症管理将以免疫治疗为核心；保守估计，细胞免疫治疗的市场价值至2023年将会高达350亿美元。本项目的CAR-T 免疫治疗癌症的临床研究，是香港的首次。

2、本团队与中国干细胞临床应用中心携手于今年内推展 CAR-T 免疫细胞临床试验，计划在2018 - 2019年内推出中国大陆、香港及东南亚等地市场。

3、研发团队负责人陆满晴博士，前香港大学外科副教授。

项目来源：艾贝乐医药科技公司，由香港科技园推荐。

所处阶段：A轮融资

30. 生物反应器细胞工厂显微光电监测仪器

项目简介：

“生物反应器细胞工厂显微光电监测仪器”是长春理工大学自主研制的用于生物反应器“细胞工厂”的长工作距、大角度、高清晰、自动化显微监控设备，是吉林省科技厅科技计划重大专项成果，具有自主知识产权。项目技术及产品填补了国内空白，可在细胞培养过程中实时观察，解决了细胞工厂中培养细胞的质量无法保证的难题，可用于基于静态培养的疫苗和单克隆抗体的研发和生产，是满足医药生产企业及研究院所生产工艺改革急需的配套质量监控设备。设备采用两套显微观察系统，可观察1-40层细胞生长状态，利用数字图像处理技术增大景深，提高成像质量，具有自动、手动观察模式，可用于多种规格的细胞工厂生物反应器观察。

项目来源：宫平长春理工大学

所处阶段： 工程化阶段

31. 新型核磁共振造影剂并用于血管造影

项目简介：

全球造影剂市场规模超过千亿，特别是在国内，癌症病例的高速增长，使得肿瘤的成像与诊断以及核磁造影制剂的临床使用量逐年高速增长，具有巨大的市场空间。本项目研发了一种新型核磁共振造影剂（NaGdF4）冻干粉针剂，研发了超小的（亚10nm） NaGdF4纳米颗粒的合成工艺；研发了一系列表面功能化修饰的工艺；产品具有非常好的生物相容性与化学稳定性；经过研发团队4年多的研发，目前申请了多项发明专利，其中2项已经获得了授权。产品的特点表现在：

（1）性能好，磁性的性能（纵向弛豫系数）是目前临床广泛使用的Gd-DTPA两倍，信噪比较高，对比度高。

（2）化学稳定好，具有优异的生物相容性能；

（3）安全性高，动物的安全性分析实验显示，产品有希望进入临床实验阶段；

（4）产品：多剂型，不断研发升级。

项目来源：钱海生合肥工业大学

所处阶段：已完成动物实验

32.帮助帕金森病人实现正常交流的康复器械

项目简介：

项目开发了一种可帮助帕金森病人实现顺畅沟通和交流佩戴设备。绝大多数帕金森病患者会有说话障碍（血液性构音障碍），使得他们无法大声讲话让别人听到。佩戴本项目设备后，患者说话时可在他们耳边发出一种背景噪声，从而引发患者的无意识反射，使患者如同在嘈杂的环境中大声说话，帮助实现与他人的顺畅交流。本项目设备最初由普渡大学Jessica Huber博士开发，可以治疗超过90%的血液性构音障碍患者。目前正在申请美国专利，预计2016年可获得通过。项目于2011年成立初创公司，2014年起在美国市场销售该设备，第1年销售额约10万美元。目前已具备一定的生产能力（6000台/月）。目前寻求A轮融资（150万美元，33%优先股）。

项目来源：SpeechVive公司，由清控科创技术转移中心推荐

所处阶段：A轮融资

33. DNA编码的酶联免疫吸附分析（ELISA）与单分子DNA测序技术

项目简介：

采用先进的单分子测序技术，主要应用是从RNA领域看基因表达的变化，例如食用健康食品或药物前后，RNA领域基因表达的实时变化由于单分子测序具有通量更高、仪器和试剂相对便宜、操作简单等优势而比第二代测序技术有更广阔的应用空间，在临床医药学上具有极大的意义。采用DNA序列编码微纳米珠和微纳米坑阵列技术，它是使用酶联标记法基于蛋白质抗体的检测，可同时对海量样品进行多标志物检测。此技术可应用于早期癌症发现，即当样本中出现分子级的抗体时便可预测。对比传统的Ellisa技术，本项目可以做到：用药量缩减到飞升的水平，把原有4000小孔做到2万孔；在四平方毫米的芯片上做到对近400万样本数的检测，在500纳米间隔的孔径中，实现检测速度快、通量大、用药量特别少。

（1）对比行业内领先的Illumina二代测序仪，可以实现30G碱基对检测3次

（2）该技术大大的缩短了检测时间，检测仅需26小时

（3）该技术节约了检测成本，检测成本仅为400-500元人民币

项目来源： 爱瑞森生物科技团队/亿石深度孵化加速平台

所处阶段：中试阶段、有样机和试剂盒

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